유니큐어, 헌팅턴병 치료제 개발에 집중하며 연구ㆍ기술 프로젝트 중단

유니큐어는 애픽 바이오의 SOD1 변이 ALS 유전자 치료제 라이선스를 획득하면서 신경장애 유전자 치료제 파이프라인을 강화했습니다.-이에 대한 기사 바로가기

안녕하세요! 오늘은 유전자 치료 개발업체인 유니큐어의 최근 동향에 대해 알아보려고 합니다. 유니큐어는 최근 해고와 연구ㆍ기술 프로젝트 중단을 발표하면서 헌팅턴병 치료제 개발에 집중하기로 결정한 것으로 알려져 있습니다.

유니큐어는 전직원의 20%인 114명을 해고하고 연구 및 기술 프로젝트의 절반 이상을 중단한다고 밝혔습니다. 이러한 비용 절감 조치를 통해 앞으로 3년간 1억8000만 달러를 절약할 수 있으며, 이는 현금 흐름이 연장되는 데 도움이 될 것으로 예상됩니다.

유니큐어는 지난해 혈우병 B 유전자 치료제 '헴제닉스'가 FDA 승인을 받아 큰 성과를 거두었습니다. 이 회사는 CSL 베링에 약 4억5000만 달러 상당의 약물 라이선스를 팔아 헌팅턴병 유전자 치료제 'AMT-130' 개발을 계속할 수 있는 자금을 확보했습니다.

AMT-130은 헌팅턴 단백질 오작동 유전자를 침묵시켜 손상을 입히지 않도록 설계된 돌연변이 형태의 유전자 치료제입니다. 초기 임상시험이 진행된 결과, 시험 참가자들의 돌연변이 헌팅틴 수치가 절반이 감소한 것으로 나타났습니다. 그러나 최근 발표된 데이터에 따르면 이 수치는 2년 후 반등하는 모습을 보였습니다.

추가적인 AMT-130 임상시험 데이터는 4분기에 발표될 예정입니다. 뿐만 아니라 내년에도 다른 여러 유전자 치료제들에 대한 임상시험이 시작될 예정입니다.

유프리미어 CEO 메트 카푸스타(Matt Kapusta)는 "오늘 운영 비용 절감과 우선 순위가 지정된 임상단계 프로그램 발전을 위한 자원 확보 등 중요한 조치를 취하고 있다"라며 말하였습니다.

이번 예산 삭감으로 인해 매사추세츠주 랙싱턴 연구소 폐쇄와 파르빙슨병 후보물질 개발 등 여러 사항들이 포함되었습니다. 그러나 유니큐어는 여전히 뇌전증, 루게릭병, 파브리병 등 다른 질환들에 대한 치료제 개발 계속할 예정입니다.

지난 주요 인력 중에서도 리카르도 돌메치(Ricardo Dolmetsch) 최고과학책임자가 포함되어 있는데, 그는 연말까지 컨설턴트로 남게 됩니다.

유니큐어의 결정은 회사의 방침 변화와 함께 전략적인 리소스 할당 및 비용 관리를 목적으로 한 것입니다. AMT-130 등 핵심 프로그램의 성공적인 발전과 확장 가능성 확보를 위해 필요한 조치라고 할 수 있을것입니다.

유니큐어는 비용 절감을 위해 직원을 20%나 해고 하면서 까지 헌틴턴병 치료제 개발에 몰두할것이니 빠른 시일 안에 헌틴턴병 환우들에게 좋은 소식을 안겨줄것  같아요😄